痛心！家長聽信謠言拒絕輸血，10歲地貧患兒最後心衰離世

走進方建培的辦公室，簡單得一覽無遺，沒有高掛銘牌，只有幾張拼接的桌椅、一臺辦公電腦，成摞的醫囑和醫學書籍、刊物，最顯眼的當屬桌後的書櫃，除了滿滿當當的病人資料外，還放著不少早已泛黃的老相冊，攤開來，一張張載滿舊時光的相片裡刻畫著他從醫近四十年的印記。

從當年一腔熱血的青年醫生，到現在我國兒童血液病領域赫赫有名的大咖，他的青春芳華都揮灑在了血液病尤其是攻克地中海貧血治療的難題上，直至今日，仍舊一刻都不曾鬆懈。他說，耐得住誘惑，守得住信仰，方能挽救生命，醫生這個平凡的職業讓自己的人生變得不平凡起來……

高考前的一場病，讓他決定學醫

在生活物資和醫療資源都匱乏的年代，一個小病可能就要你的命。

1978年結束了十年“文革”動亂後，高考恢復正常，作為應屆生的方建培卻在大考來臨前突發肚子痛，家人連忙帶著他去到衛生站，接下來的兩三天裡，對於肚痛的原因衛生站醫生遲遲無法給出明確的診斷，隨著病情加重，“怕事”的他們這才趕緊開出轉診單讓方建培去“大醫院”中山大學孫逸仙紀念醫院治病。

抽血檢查指標，合併發燒、腹瀉等不適症狀，大醫院的醫生一眼就看出方建培是得了急性闌尾炎，必須開刀手術，但由於病情已被拖延，手術過程並不順利，“有大量的膿液形成，最後造成闌尾穿孔，在醫院足足待了一個多月。”方建培說，這件事對他刺激很大，第一次意識到當醫生的重要性，意識到醫生這個和生命打交道的職業，水平參差不齊可能影響患者的一生，於是下定決心學醫。

順利考上廣州醫學院（注：現更名為廣州醫科大學）後，成績優異的他沒有選擇男醫生都願意去的外科，而是轉投內科。方建培說這是源於他對自己有清晰的認知，“實習後就會發現，外科和內科是兩個截然不同的培訓體系，外科系統要求醫生體力好、動手強，有處理應急事件的能力，而自己則在邏輯思維以及疾病診斷上更具優勢，更適合內科系統。”

方建培畢業後當了一名兒科醫生，那時的兒科可不是個理想選擇，“在醫療領域，兒科任務重、效益差、風險高，幾乎是無人問津，大家都不願意去。加上當時社會環境下都是多胎家庭，孩子一多，即使有個什麼頭疼腦熱的毛病，家長往往也顧不上，更別提專門帶孩子到醫院去看兒科。”方建培心中早有盤算，“國家正在推行計劃生育，未來獨生子女不但身體要健康，質量還要更好，兒科一定會有好的發展。”

攻堅克難，

為地中海貧血患兒開生路

兒科醫生的工作忙碌且勞累，但人的精力總是有限的，經過幾年的摸索醞釀，方建培決定選擇兒童血液疾病，尤其是兩廣地區最為常見的“地中海貧血”為主攻方向。

臨床上時常能看到家長帶著重度地中海貧血的患兒前來救治，但當時除了對症治療，基本上也沒有什麼好的辦法。所謂的對症治療就是對這類患者進行輸血，可即便是輸血，也遠談不上標準規範。方建培介紹，由於治療手段侷限性，再加上不少臨床醫生對地中海貧血根本不瞭解，很多地中海貧血的患兒得不到有效的救治。

“當時重型地貧的孩子基本上都活不過5歲。”

方建培清楚地記得，有一個家長帶著八九歲的孩子來看病，孩子處於奄奄一息的狀態，一查血紅蛋白已經掉到12
g/L，連正常人的十分之一都不到，“這是因為長期貧血，引發了嚴重的心衰。”他了解到，這個患兒家庭經濟條件非常好，但從來沒有帶孩子進行過正規的輸血治療，後來問及原因，家長說是當地的醫生一直勸告儘量不要輸血，因為一旦輸血就會產生依賴性，以後就要一直輸血，自己也看到過一些長期輸血的孩子，狀況非常不好，所以一直不敢給孩子輸血治療。

長期輸血的患兒狀況不好的很大原因，在於人體沒有有效的“排鐵”系統。在反覆大量輸血糾正貧血的同時，將會導致“鐵中毒”，因此，需要配合祛（排）鐵治療。否則，鐵蛋白將沉積到肝臟、心臟等器官導致肝硬化、心衰出現。方建培表示，90年代的時候70%-80%的醫生都不知道長期輸血的病人需要排鐵，“對於這個家庭來說，經濟根本不是問題，知識的匱乏才是。”方建培惋惜道。

後來，這個孩子在方建培門診隨訪診治將近一年的時間，期間併發肺炎五六次，最終還是因為心衰去世了。“走的時候才不到10歲，孩子的眼距已經變形，鼻樑整個都塌了。”這個患兒家庭的悲劇讓方建培非常痛心，至今還保存著那個孩子的照片。

“當了兒科醫生後，才切身瞭解這群患兒太痛苦了，我們有責任來幫他們一把。”方建培暗自下定決心。

◎ 方建培榮獲“第七屆中國兒科卓越貢獻醫師”獎。

上世紀90年代，隨著排鐵藥物進入中國內地，重型地中海貧血患者長期生存的夢想理論上得以實現。

但現實生活中往往並不容易，“那時排鐵針一針就要500-600元，一個月需要打20針，每月1萬元的醫療費用對於當時人均月工資才幾十元的普通家庭來說，簡直是天文數字。就算經濟勉強可以負擔，但排鐵治療一年需要225天，患兒每天需要花費8個小時住院排鐵治療，很多小孩到最後都堅持不下去，實在太苦了。”方建培說。

沒有關懷的醫學是冰冷的，但沒有技術的關懷往往很無力。技術的進步，醫學的突破才能幫助更多的孩子破除死亡魔咒，找到生的希望。

如何讓患者能夠治癒，減少輸血甚至不輸血，一直牽動著方建培的心，而此時國外一項新的技術——造血幹細胞移植，正在悄然改變重型地中海貧血治療的格局。方建培抓住了這次機會，在香港中文大學威爾斯親王醫院短期培訓期間第一次看到了國際上最先進的治療兒童血液病的辦法，特意跟了六七例臍血移植術，包括臍血的採集及移植全程。

◎ 方建培在第一屆廣東省臍帶血大會上進行專題授課。

回院後，在科室主任李文益教授支持下，學術帶頭人黃紹良教授領導下，國內首例臍帶血移植工作小組成立，方建培作為主要骨幹開展了臨床工作，並成功開展了國內第一例地貧患者的臍帶血移植術。“患者是個四五歲的男孩，家住在離廣州170公里的恩平，1997年高速公路不發達，四個小時的車程來到醫院，進行輸血和排鐵，治療完後再乘坐長途大巴回去。可就在要移植前的2個月，回去的路上患兒發生了自身免疫性溶血，這是長期輸血帶來的併發症之一，當時沒有手機，家長只能用BB機呼叫方建培回電話，在和家長聯繫上後，我叫他立馬帶孩子回廣州，感覺情況不容樂觀。”

方建培回憶，患兒從醫院輸血後離開的時候血紅蛋白是120g/L，等到半夜回到醫院時已經只剩下49g/L，嚴重溶血過程中，為了給患兒輸血，幾乎把廣州市血站的庫存血都配完了，共配了88份才最終配到一份是不溶血的，多番搶救下，命總算保住了，“但也提醒我們醫生，這個患兒不能再等了。”方建培說，2個月後的1998年1月8日，患兒植入了其初生胞弟的臍帶血，成為國內第一例地貧患者臍血移植術成功的病人。目前患者已經造血重建20多年了，像正常人一樣生活著。

◎ 方建培參與完成國內第一例地貧患者的臍帶血移植術。

臍血幹細胞移植手術的成功，迅速吸引了國內關注，方建培在業界變得“炙手可熱”起來。1999年，兒科血液團隊又成功實施國內首例外周血造血幹細胞移植術，“造血幹細胞的來源除了臍帶血，還有骨髓，以前配型成功後，要從供者的脊骨中抽取骨髓，流程極為複雜，對供者和醫生都是極大身心考驗，為此，我們通過查閱文獻舉一反三的原理利用藥物“動員”骨髓中的造血幹細胞大量進入外周血，再使用血細胞採集機收集這些細胞（這就是“外周血造血幹細胞”），輸入地貧患兒體內即可。”

2000年，經反覆論證，在黃紹良教授指導下，開展國內外都未有過的非血緣臍血幹細胞移植地中海貧血，相比於親屬臍血移植來說，前者帶來的合併症、排異反應可能會更嚴重，移植風險也更高，但對方建培來說則有必做不可的理由，“當時沒有第三代試管技術，誰也不能保證家長生下的第二個孩子可以配型成功，非血緣臍血移植的適應人群更大，如果不做這個移植，這些患病小孩生活質量永遠得不到改善。”他回憶說：“事後想想自己膽子還是挺大的，移植後病人可以說死了好幾回。先後出現敗血症、間質性肺炎、嚴重移植物抗宿主病和肝靜脈阻塞綜合徵等狀況，千辛萬苦才搶救回來。現在已經27歲了，恢復得很好！”

此後，方建培在血液疾病治療的路上一路向前。2000年成功完成國內首例（世界第二例）新生兒未“動員”外周血混合臍血移植，2004年又成功完成了國際首例無關供體臍血移植治療假肥大型肌營養不良症。截至2022年，方建培帶領團隊已完成各類造血幹細胞移植400多例，2018年以來，每年以80例左右的移植量在廣東乃至國內享有盛名，幫助一大批地貧患兒開闢了一條生路。

◎ 方建培在兒科病區為移植後患兒慶祝生日。

提出創新模式，

讓白血病治癒率大大提高

白血病是兒童最常見的惡性腫瘤之一，也是兒童血液科醫生最常打交道的疾病，方建培回憶，在自己剛當醫生的那個時候，得了白血病幾乎意味著“絕症”，患兒能活過5年的不到3成，與國外治療水平差距巨大。

怎麼提高白血病患兒的治癒率？1997年，方建培在香港中文大學威爾斯親王醫院培訓時獲得了“靈感”，香港地區內的多個不同醫院會聯合起來成立疾病協作組，針對該疾病一起分享交流，實驗研究一起合作，出現問題也能及時反饋，組員可馬上進行修改調整，疾病的治療效果大幅度上升。

回到中山大學孫逸仙紀念醫院後，方建培繼續開展小兒白血病的臨床和實驗研究，一邊參與中山醫97’小兒白血病方案的制定和99’方案的修訂工作，一邊開始考慮組建針對白血病的協作組，2002年，黃紹良教授牽頭，方建培作為項目執行人的“廣州地區小兒白血病化療協作組”正式成立，共有當年主要開展該病診治的7家“大”醫院聯合。

◎ 方建培在國家級繼教班“小兒血液與腫瘤新進展論壇暨華南地區兒童白血病協作組會議”上作專題講座。

時至今日，方建培任組長，已經先後易名擴大為“廣東地區急性淋巴細胞白血病協作組（GD-2008-ALL方案協作組）”、“華南地區兒童急性淋巴細胞白血病治療協作組（SCCLG-ALL-2016方案協作組）”，協作組成員醫院高達25家，成為國內三大兒童白血病協作組之一。方建培驕傲地表示，協作組成立20年取得了優良的成績，例如聯合調查的數據被當時的衛生部拿來做參考依據，出臺相關政策；制定並推廣規範的白血病治療方案，使得廣東地區兒童急性淋巴細胞白血病患兒五年生存率提高至85%；優化了兒童白血病的化療方案，並有了很好的支持治療手段，使白血病治療方式精準化。

守護患兒生命健康從未止步

經過幾代人的努力，中山大學孫逸仙紀念醫院兒科血液（地方病專科）作為國家臨床重點專科，收治的小兒患者越來越多，在業內的影響力也越來越大，方建培“大刀闊斧”決定進行血液病亞專科建設，“一組是以治療白血病為主；二組則是以兒童實體腫瘤，特別是神經母細胞瘤為主要的治療特色；三組為“造血幹細胞移植”的技術平臺。我更多的時候是方向性指引和解決疑難問題。”方建培說，優秀的年輕人是新鮮血液與中堅力量，一定要給年輕人更多展現能力的機會。