他們在尋找疾病治療更多可能性

早在1960年，中國醫學科學院腫瘤醫院藥物臨床試驗研究中心即啟動了抗腫瘤新藥N-甲酰溶肉瘤素的臨床試驗。截至2020年年底，這裡已先後開展各類腫瘤相關臨床研究近3000項，助力140種抗腫瘤新藥上市。

一名21歲的女孩患惡性神經纖維鞘瘤，多次手術，頻繁複發，導致肢體癱瘓。她入組免疫治療組，已用藥14週期，腫瘤至今未復發，肢體功能逐漸恢復，最近已可獨自行走。她最大的願望，就是回到大學完成本科學業。

37歲的平滑肌肉瘤患者張女士存在比較少見的基因突變，此前多程治療效果甚微，出現了全身多發臟器和皮下轉移。她入組靶向治療組，口服靶向藥物治療後，皮下等多發轉移灶幾乎完全消失，耐藥後繼續按照方案口服靶向藥物並聯合PD-1免疫治療後繼續獲益。

37歲的李先生患的是罕見的臍尿管腺癌，沒有標準治療方案，接受多程治療後還是出現了盆腔淋巴結轉移、雙肺及胸膜多發轉移。入組臨床試驗靶向治療組後，他的肺部多處轉移灶明顯縮小。

幾乎每天都會有患者和家屬在這裡找到一線曙光。該中心專職研究醫生、副主任醫師王書航介紹，臨床試驗的目標是證明一種新的治療方法或藥物是否比現有治療方法或藥物更有效、更安全，且必須在科學設計的框架下進行。其中，入組是特別重要的環節，與患者的溝通要完全詳盡，講清楚新方案的情況、安全性保障、檢查照護時間安排等，事無鉅細。

“越早入組臨床試驗效果越好，這意味著更多的治療機會和選擇，越晚後續限制條件越多。所以，入組一期項目需要更多推廣。”在王書航的工作中，有不少患者因為入組早得到了更好的建議，繼續入組其他試驗，獲得了不錯效果。

有一種汙名化的認知：參加臨床試驗的人是小白鼠。“根本不是這樣的。”王書航說，每一種藥物廣泛應用於臨床之前，都需要在國家相關法律法規指導下進行臨床試驗，並接受國家相關部門的嚴格監管，不僅要求藥物的生產者提供有價值的臨床資料，還要注重對受試者在試驗過程中安全和利益的保護。

王書航介紹，所有臨床試驗在啟動前均需由獨立倫理委員會審查批准，並接受倫理委員會的全程監督，以充分保護受試者的權益。所有簽署知情同意的受試者，臨床試驗門診掛號費、住院費、試驗藥物及相關檢查全部免費。受試者可在GCP中心的專門研究病房內接受治療，由專職研究醫護團隊提供全程醫療保障。

這幾年，王書航看到了不少變化：“5～10年前，經濟條件不好的患者居多。現在，主動尋找臨床試驗的患者和家屬越來越多，而且很多都有著良好的教育背景。”

醫學的發展和進步是臨床試驗推動的，治療金標準和原則也是在臨床試驗基礎上建立的。“臨床試驗是對人類健康有益的和必需的，所有醫療健康知識的產生必須也只能通過臨床試驗獲得並得以應用。同時，臨床試驗志願者是偉大的，他們自願參加，無私付出，應當被全社會尊重。”王書航說。

對於腫瘤患者，特別是對於晚期經過多種方案治療的腫瘤患者，以及一些沒有標準治療方案的罕見腫瘤患者而言，參加新方法的探索，可能會有新的獲益。“但是，很多患者，特別是二、三線城市患者存在信息壁壘，沒有渠道瞭解臨床試驗的信息。”中國醫學科學院腫瘤醫院藥物臨床試驗研究中心專職研究醫生江寧介紹。

近年來，國家出臺了一系列鼓勵患者參與藥物研發全生命週期的新規，要求在藥物研發過程中很好地融入患者需求。在第19個國際臨床試驗日宣傳活動期間，該中心建立起了一個針對臨床研究的“患者諮詢委員會”，讓臨床研究醫生真正關注患者的需求。

“無論您是患者、家屬、照護者，還是患者組織、藥企、研究機構，如果您願意為醫藥研發建言獻策，樂於向公眾宣傳和普及臨床研究知識，期待您的加入。”中國醫學科學院腫瘤醫院藥物臨床試驗研究中心專職研究醫生蔣雅樂說。

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